"Sírni csak a zuhany alatt" - Szülők küzdelme egy tízhónapos leukémiás gyermek életéért, akik összefognak, hogy támogassák a gyógyulását.

Tóth-Helli Ágoston mindössze tíz hónapos, és már több mint fél éve küzd a mieloid leukémia diagnózisával. Ez a betegség alapvetően gyógyítható lenne, azonban Ágoston olyan különleges génmutációval jött a világra, amely miatt a hazai kezelések nem bizonyultak hatékonynak. A szülőknek körülbelül egy hónap áll rendelkezésükre, hogy 500 millió forintot gyűjtsenek össze egy amerikai immunterápiás kezelésre és egy kísérleti gyógyszerre, hogy megmentsék kisfiúk életét.

Nagyon ritka betegséggel diagnosztizálták három és fél hónapos korában a noszvaji, most tízhónapos Tóth-Helli Ágostont. A kisfiúnál akut myleoid leukémiát állapítottak meg, amelyhez a gyógykezelést már elkezdték, ám az nem hozta a szükséges eredményeket. A szülők egyetlen reménye egy amerikai immunterápia, amelynek kórházi költségei 500 millió forintos terhet jelentenek a családnak. A legnagyobb esélyt most egy széleskörű adománygyűjtés jelenetheti a kisfiú számára: az összeget egy hónap alatt kell összegyűjtenie a családnak.

A gyerekkori leukémiabetegségek kimagasló százaléka már gyógyítható az orvostudomány jelenlegi állása szerint, azonban a jelenleg tízhónapos Tóth-Helli Ágoston olyan ritka génmutációval (CBFA2T3::GLIS2) jött a világra, amelynek remissziójára egy immunterápia nélkül mindössze 15-20 százalék az esély. Az orvosai a Magyarországon elérhető legjobb kemoterápiákkal, személyre szabottan kezelték, sajnos azonban a megfelelő állapotot nem sikerült elérni nála.

Az orvosok javasolták, hogy a szülők egy innovatív gyógyszert és immunterápiás kezelést fontoljanak meg gyermekük megmentése érdekében. E két lehetőség kizárólag az Amerikai Egyesült Államokban érhető el. A gyógyszergyártó vállalat készségesen vállalta a gyógyszer költségeinek fedezését, azonban a kórházi kezelések árát a családnak saját zsebből kell előteremtenie. Ezt a finanszírozási összeget körülbelül egy hónapon belül kell összegyűjteniük, mivel az itthoni kezelés mindössze ennyi ideig képes fenntartani a gyermek jelenlegi egészségi állapotát.

A kezeléshez szükséges minimum két hónapos kórházi tartózkodás az Egyesült Államokban külföldi állampolgárok számára, akik nem rendelkeznek helyi biztosítással, körülbelül 1,2 millió dolláros költséget jelent, ami körülbelül 500 millió forintnak felel meg. A család segítséget kért a szükséges összeg összegyűjtéséhez. "Bár az alapítványunk létrehozása folyamatban van, a helyzet sürgőssége miatt jelenleg magánszámlánkra tudunk támogatásokat fogadni" - írták a szülők. Különböző platformokat hoztak létre, köztük egy adománygyűjtő oldalt, valamint Facebook-, TikTok- és Instagram-fiókokat, ahol folyamatosan tájékoztatják a közönséget a fejleményekről. Emellett elindítottak egy licitálós felületet is, amelyen a befolyt összegeket Ágoston gyógyulására fordítják. Az esemény gyűjtőnevéül az "Ágo-Strong" elnevezést választották, ami jól tükrözi céljukat és elszántságukat.

"Ágoston a családunk kis Terminátora" - mesélte Tóth Gábor, az édesapa, amikor rákérdeztünk a kisfiúra. Hozzátette, hogy Ágoston mindig mosolygós, és hihetetlenül jól tűri a kemoterápia mellékhatásait. A betegsége olyan természetű, hogy "ameddig az orvosok kordában tudják tartani, addig jól van", de természetesen a központi érrendszerébe bevezetett kanüljének kötéscseréje minden alkalommal megviseli őt, hiszen ez mégiscsak egy komoly trauma a számára.

"De folyamatosan jókedvű, elbűvöl és elcsábít mindenkit, az összes nővért, az összes orvost" - mesélte az apa, hozzátéve, hogy szülőként viszont ezt már sokkal nehezebben tudják kezelni. Feleségével egymás támaszai, és igyekeznek elkerülni, hogy egyszerre essenek kétségbe. Próbálnak mindent megtenni, hogy Ágoston ebből a feszültségből minél kevesebbet vegyen észre, tehát...

A szabályom az, hogy csak a zuhany alatt engedem meg magamnak a könnyek áradását.

Amikor viszont a gyermekkel vannak, akkor mosolyognak, éreztetik vele a szeretetet, és azt, hogy "nem lehet semmi baj". Az egyik leginkább embert próbáló feladat viszont mindenképpen az, amikor rossz hírt kapnak, de a gyerek előtt ez nem derülhet ki, így "mosolyogva kell tovább csinálni a napot".

Ha a gyűjtés sikerrel zárul, akkor mindketten elkísérik Ágostont Seattle-be, hiszen "egy ilyen kis csecsemővel való megküzdés igazi próbatétel a szülőknek, amit nem lehet egyedül átvészelni, még ketten is rendkívül nehéz". Említette, hogy fél évvel ezelőtt, amikor felfedték a betegségét, Noszvajról Budapestre költöztek. Míg Nikolett, az édesanya, napközben a kórházban van Ágostonnal, Gábor otthonról dolgozik.

Kiemelte, hogy munkahelye, a Bosch Magyarország nagyon sokat segít nekik mind a sajtómegjelenésekkel, mind pedig azzal, hogy engedi Gábort otthonról és akkor dolgozni, amikor tud, így nem vonja el a munka a fókuszt a gyűjtésről és Ágoston gyógyulásáról. Miután leteszi a munkát, délután 4-re ér be a kórházba, és váltja feleségét, hogy ő is tudjon pihenni és intézni a gyűjtés körüli teendőket. "Hétvégén pedig én alszom bent a kórházban" - tette hozzá.

Arról is nyilatkozott, hogy jelenleg még csak homályos elképzeléseik vannak arról, mi vár rájuk, amikor kilépnek a küszöbön, de egy dolog biztos:

A kórháztól csupán egy költségbecslést kaptak, így a részletek még nem tisztázottak, de ez elengedhetetlen volt a gyűjtés megkezdéséhez, hiszen később "már nem lenne idő" a szükséges lépések megtételére. Folyamatos kapcsolatban állnak az intézménnyel, rendszeresen küldik a leleteket, és az orvosok is figyelemmel kísérik Ágoston állapotának alakulását.

A szülők eddig arról számoltak be, hogy április 3-ig sikerült elérniük a 120 ezer dolláros célösszeget. Azonban, ha a jelenlegi ütem folytatódik, valószínű, hogy ez még mindig nem lesz elegendő. "Bár a pénz gyorsabban gyűlik, mint a hasonló kezdeményezések esetében, ez még nem garancia a sikerre" - nyilatkozta Tóth Gábor. Ugyanakkor bizakodásra ad okot, hogy a médiában eddig nem kapott elegendő figyelmet a gyűjtés, hiszen a legnagyobb híroldalakon és televíziós csatornákon még nem jelentek meg anyagok a kezdeményezésről.

Van, hogy egy nap alatt duplája, triplája is bejön annak, mint ami más gyűjtéseknél szokott lenni, viszont a végösszeghez és a határidőhöz képest mégiscsak egy kicsit rosszul haladunk

„Tedd különlegessé a mondandódat!” – javasolta Ágoston édesapja.

Kifejtette, hogy néhány emberben "teljesen jogosan" felmerült a kérdés, mi történik a felajánlásokkal, amennyiben nem teljesül a kitűzött célösszeg, vagy "ha... talán nem is szeretnénk ezt részletezni, de tudjátok, mire utalunk." Az Ágostonért alapítvány megalapítása már folyamatban van; az alapítványt már hivatalosan is nyilvántartásba vették, és jelenleg az adószámra várnak, amelyre minden beérkező adomány átkerül majd.

Ennek több oka van - például az adózás és az illeték fizetése, ha magánszámlán tartanák a pénzt -, de a lényeg az, hogy az alapítvány alapító okiratában benne van, hogy amennyiben Ágostonnál "okafogyottá válik" a gyűjtés,

"A magyar jogszabályok értelmében ez a célkitűzés nem módosítható, ráadásul az alapítók számára tilos a pénz kivétele. A működése hasonló egy kisvállalkozáshoz: a bevételek adományokból származnak, míg a kiadások csak számlák bemutatásával igazolhatók" - fejtette ki Tóth.

A leukémia kialakulását számos különféle génmutáció idézheti elő, és Ágoston esetében egy rendkívül ritka, agresszív formáról van szó. Ez a betegség nem öröklött, a tudományos közvélemény szerint a véletlen következménye, így senki sem okolható a megjelenéséért; csupán balszerencséről van szó. Évente világszerte mindössze körülbelül 30 gyermeknél diagnosztizálják ezt a specifikus típust, és csupán az utóbbi néhány évben vált lehetővé a korrekt kimutatás. 2017-ben az Egyesült Államokban egy négyéves kislány elhunyt, aki volt az első, akinél ezt a különleges leukémiaformát diagnosztizálták. Az ő szülei elindították a Project Stella nevű alapítványt, amelynek célja a gyógymódokat kereső kutatások támogatása.

A nagy gyógyszergyártóknak ez a szám nem elég ahhoz, hogy jelentős pénzügyi forrásokat fektessenek bele, azonban az adományoknak köszönhetően rendkívül gyorsan sikerült kifejleszteniük egy CAR T-sejt terápiát, amely kifejezetten Ágoston betegségének kezelésére irányul. Ez a terápia nem általában a leukémiával foglalkozik, hanem célzottan annak a receptornak a blokkolására összpontosít, amelyet ez a különleges leukémia termel. Mivel a kezelés ilyen precíz és specifikus, jelenleg csak Seattle-ben, az Egyesült Államokban érhető el.

A limfoid leukémiák esetében a gyógyítás egyik elterjedt módszere mára széles körben alkalmazottá vált, ám a mieloid leukémiákhoz kapcsolódó terápiák még mindig csupán klinikai kísérletek szintjén állnak. Ennek oka, hogy rendkívül nehéz olyan célpontot azonosítani a rákos sejtekben, amely kizárólag rajtuk található, így elkerülve az egészséges sejtek károsítását a génmódosított kezelések során. Azonban ebben a géneltérésben sikerült felfedezni egy specifikus célpontot, a folát receptort, amely lehetővé tette a terápia kifejlesztését. E folyamatot Soheil Meshinchi, a Fred Hutchinson Rákkutató Intézet neves professzora irányította, aki világszerte elismert szakértője a gyermekkori leukémiák kutatásának.

Az AML-es (akut myeloid leukémia) betegek jelentős része aktívan részt vesz különböző klinikai kísérletekben, amelyek célja a remisszió elérése. Azonban sajnos nem ritka, hogy a betegség rezisztens a standard kemoterápiás kezelésekre, függetlenül a genetikai hátterétől. Fontos megjegyezni, hogy a leukémia természetéről az orvosi közösségben még sok ismeret hiányzik, így nem létezik egyetlen, garantált "csodaszer", amely minden esetben megoldást nyújtana. Ugyanakkor a CAR T-sejt terápia valódi reményt kínál, és van esély arra, hogy sikeresen alkalmazható legyen a betegek gyógyításában.

Ez kivételesen jó célpontot támad a rosszindulatú sejtek felszínén. Ágostonnak ez a kijelölt út, mert jelenleg csak kontrollálni tudják a betegségét borzasztó nagy toxicitással járó kemoterápiákkal körülbelül egy hónapig, ezért kell minél hamarabb eljutnia az Egyesült Államokba. Ez fontos, ugyanis minden egyes kemoterápiás kezeléssel nagyobb az esélye a jövőbeli szervi károsodásnak, illetve a teljes rezisztencia kialakulásának.